Maralixibat Clorid

Se folosește pentru tratarea mâncărimii cauzate de colestază la copiii cu vârsta peste 3 luni cu sindromul Alagille și la copiii cu vârsta peste 12 luni cu colestază intrahepată familială progresivă.

Nu trebuie utilizat la pacienți cu leziuni hepatice active sau anterioare, inclusiv saignement varicelui, acumulare de lichid în abdomen sau disfuncție cerebrală din cauza bolii hepatice.

Efectele secundare cele mai frecvente includ diaree, dureri abdominale, vomă și deficiențe de vitamine liposolubile; funcția hepatică poate fi afectată și pot apărea fracturi osoase.

Pentru sindromul Alagille, începeți cu 190 mcg/kg o dată pe zi cu 30 de minute înainte de micul dejun, măriți la 380 mcg/kg zilnic după o săptămână (max 28,5-30 mg/zi); pentru PFIC, dozați similar cu monitorizare.

Maralixibat blochează transportatorul de acizi biliari ileal, reducând reabsorbția sarurilor biliare în intestin, ceea ce scade mâncărimea prin scăderea nivelurilor de săruri biliare în corp.

Se așteaptă o expunere fetală limitată deoarece medicamentul este slab absorbit; nu s-au observat defecte congenitale în studiile pe animale, dar mamele trebuie să mențină niveluri adecvate de vitamine liposolubile.

Medicamentul se absoarbe slab din tractul digestiv, deci nivelurile din sânge rămân foarte scăzute și nu pot fi măsurate în mod fiabil la dozele terapeutice.