Laronidaza

Laronidaza este utilizată pentru tratamentul formelor Hurler și Hurler-Scheie ale mucopolisaharidozei I (MPS I) la copii și adulți, și formele moderate până la severe Scheie ale MPS I. Înlocuiește enzima care lipsește și ajută la descompunerea anumitor substanțe din corp care se acumulează în MPS I.

Efectele secundare comune includ reacții în timp sau după infuzie, cum ar fi febră, fiori, tensiune arterială ridicată, ritm cardiac rapid și nivel scăzut de oxigen. Reacțiile grave pot include răspunsuri alergice și probleme respiratorii. Contactați medicul dacă experimentați orice simptome neobișnuite în timp sau după tratament.

Doza recomandată este de 0,58 mg per kilogram de greutate corporală, administrată o dată pe săptămână sub formă de infuzie intravenoasă. Înainte de tratament, luați în considerare luarea antihistaminicelor și eventual a medicamentului pentru reducerea febrei cu aproximativ 1 oră înainte de infuzie pentru a ajuta la reducerea reacțiilor la infuzie. Medicul dvs. poate ajusta doza dacă experimentați reacții alergice sau de infuzie.

Laronidaza este o enzimă care înlocuiește α-L-iduronidaza lipsă sau insuficientă în MPS I. Această enzimă descompune substanțe specifice numite glicozaminoglicani (sulfat dermatan și sulfat de heparan) care se acumulează în celule și țesuturi. Fără această enzimă, aceste substanțe se acumulează în tot corpul, provocând simptomele MPS I.

Există un registru de sarcină pentru MPS I care urmărește rezultatele la femeile gravide cu MPS I. Datele disponibile de la peste 30 de femei gravide tratate cu laronidază nu au arătat o creștere a riscului de defecte congenitale, avort spontan sau rezultate adverse fetale. Femeile gravide și furnizorii de îngrijiri medicale sunt încurajați să se înregistreze și să discute beneficiile și riscurile tratamentului.

În studiile clinice, nivelurile maxime de laronidază în sânge au fost 1,2 până la 1,7 mcg/mL după infuzii săptămânale. Medicamentul s-a distribuit prin țesuturile corpului cu un volum de distribuție de 0,24 până la 0,60 L/kg. Cea mai mare parte a medicamentului este metabolizată de corp, iar efectele scad treptat pe parcursul săptămânii dintre doze.