Alglucosidaza Alfa
A16AB07Se folosește pentru tratarea bolii Pompe, o afecțiune genetică în care corpului îi lipsește enzima acid α-glucosidază (GAA). Alglucosidaza alfa înlocuiește enzima lipsă pentru a ajuta la descompunerea glicogenului.
Cele mai frecvente reacții grave includ răspunsuri alergice de la o ușoară erupție și febră la anafilaxie severă. Alte efecte adverse frecvente includ urticarie, durere de cap, transpirație excesivă, greaţă, tuse, nivel scăzut de oxigen, ritm cardiac rapid, respirație rapidă, disconfort în piept, ameţeală, spasme musculare, agitație și vomă.
Doza standard este 20 mg pe kilogram de greutate corporală administrată ca infuzie intravenoasă la fiecare două săptămâni. Infuzia inițială trebuie să se desfășoare lent, începând cu cel mult 1 mg pe kilogram pe oră. Tratamentul trebuie să fie supervizat de un furnizor de îngrijiri medicale antrenat în gestionarea reacțiilor alergice și a anafilaxiei. Medicamentul trebuie să fie preparat și diluat înainte de utilizare conform instrucțiunilor specifice.
Boala Pompe este cauzată de lipsa enzimei GAA, care în mod normal descompune glicogenul în celule. Acest medicament oferă o enzimă de înlocuire care intră în celule și este transportată în lizozomi, unde descompune glicogenul acumulat și restabilește activitatea enzimei normale.
Există un registru de sarcină care monitorizează rezultatele la femeile expuse acestui medicament în timpul sarcinii. Femeile care sunt gravide sau ar putea deveni gravide ar trebui să fie încurajate să se înscrie în registrul pacienților cu boala Pompe pentru a urmări efectele asupra mamei și bebelușului. Datele limitate din cazurile de sarcină nu au identificat nicio îngrijorare specifică.
La pacienții tineri cu boala Pompe cu debut timpuriu care primesc doze de 20 sau 40 mg pe kilogram la fiecare două săptămâni, medicamentul a arătat niveluri proporționale cu doza în sânge. Activitatea enzimei a fost măsurată în probe de plasmă colectate în perioada de 12 ore după infuzie.