Idursulfaza
A16AB09Idursulfaza este folosită pentru tratarea sindromului Hunter (o boală genetică care afectează mai multe sisteme din corp). Îmbunătățește capacitatea de mers la copiii cu vârsta peste 5 ani. La copiii mai mici (16 luni - 5 ani), medicamentul reduce mărimea splinei. Siguranța și eficacitatea nu au fost stabilite la copiii sub 16 luni.
Efectele secundare frecvente la copiii cu vârsta peste 5 ani includ dureri de cap, mâncărimi, dureri musculare și articulare, urzici, diaree și tuse. Copiii mai mici (sub 7 ani) pot avea febră, exantem, vomă și urzici. Cele mai grave sunt reacțiile alergice, care pot include exantem, urzici, mâncărimi, înrosire, febră și durere de cap care necesită atenție medicală.
Doza recomandată este de 0,5 miligrame per kilogram de greutate corporală, administrată o dată pe săptămână ca infuzie intravenoasă durând 3 ore. Înainte de administrare, medicamentul trebuie inspectat vizual pentru particule sau decolorare. Toată pregătirea trebuie să urmeze o tehnică aseptică (sterilă) strictă pentru a asigura siguranța.
Sindromul Hunter este cauzat de deficitul unei enzime numite iduronato-2-sulfatază care în mod normal degradează anumite molecule complexe (glicozaminoglicani) din organism. Fără această enzimă, aceste molecule se acumulează în celule și organe, provocând deteriorare și disfuncție. Idursulfaza înlocuiește enzima lipsă, permițând degradarea acestor substanțe dăunătoare și reducând progresul bolii.
Nu există studii adecvate ale idursulfazei la femeile gravide. Datele limitate dintr-un număr mic de cazuri în sarcină nu oferă suficiente informații despre riscul de malformații congenitale sau vătămare a fatului. Studiile pe animale la doze mari nu au arătat efecte dăunătoare asupra dezvoltării fetale sau a bebelușilor alăptați.
După o singură infuzie intravenoasă, idursulfaza este detectată în sânge. Cantitatea de medicament din corp crește mai mult decât proporțional pe măsură ce doza crește. La doza recomandată de 0,5 mg per kilogram administrată săptămânal ca infuzie de 3 ore, parametrii farmacocinetici specifici au fost stabiliți în studii clinice la 59 de pacienți cu sindromul Hunter.