Taliglucerase Alfa

Se utilizează pentru tratamentul bolii Gaucher tip 1 la pacienți cu vârsta de 4 ani și mai mari cu diagnostic confirmat. Acest medicament înlocuiește enzima lipsă necesară pentru degradarea substanțelor grăsoase care se acumulează în corp.

Efectele secundare frecvente includ dureri de cap, dureri articulare, oboseală, greață, amețeală, dureri abdominale, mâncărime, flush facial, vomă și urticarie. Aceste reacții pot fi mai frecvente la pacienții care primesc tratament pentru prima dată sau la cei care trec de la o altă terapie de înlocuire enzimatică. Cereți ajutor medical dacă experimentați orice simptome îngrijorătoare.

Doza obișnuită este de 60 de unități pe kilogram de greutate corporală, administrată ca perfuzie intravenoasă pe parcursul a 60 până la 120 de minute la fiecare două săptămâni. Tratamentul trebuie să fie gestionat de un furnizor de îngrijiri medicale instruit în manipularea reacțiilor alergice. Dacă treceți de la o altă terapie de înlocuire enzimatică, s-ar putea să începeți cu aceeași doză pe care ați primit-o anterior și să continuați la fiecare două săptămâni. Medicul dvs. poate ajusta dozele pe baza răspunsului dvs. la tratament.

Boala Gaucher rezultă dintr-un deficit genetic al unui enzim numit glucocerebroziază, care în mod normal descompune substanțele grăsoase din celule. Fără acest enzim, depozitele grăsoase dăunătoare numite glucocerebrozig se acumulează în celulele imune din tot corpul, în special în ficat, spleen și măduva osoasă. Acest medicament furnizează enzima lipsă pentru a ajuta la descompunerea acestor depozite și a reduce acumularea lor.

Dovezile actuale arată că nu există risc crescut de malformații congenitale sau avort atunci când este utilizat în sarcină. Cu toate acestea, boala Gaucher netratată la femeile gravide poate provoca complicații. Decizia de a utiliza acest medicament în sarcină trebuie luată cu medicul dvs., cântărind beneficiile controlării bolii dumneavoastră împotriva oricăror riscuri potențiale.

Medicamentul ajunge în fluxul de sânge și în țesuturi atunci când este administrat ca perfuzie intravenoasă la fiecare două săptămâni. Studiile în rândul pacienților adulți și pediatrici au arătat că medicamentul este distribuit în întregul corp și funcționează pentru a descompune substanțele grăsoase acumulate în timp. Pot apărea variații individuale în viteza cu care corpul procesează medicamentul, dar tratamentul continuă pe o programe regulată pe baza evaluării medicale.