Lumasiran
A16AX18Lumasiran este folosit pentru tratarea hiperoxaluriei primare tip 1 (PH1) la copii și adulți prin scăderea nivelurilor de oxalat în urină și sânge. Acționează prin reducerea enzimei care produce oxalat, ajutând la prevenirea deteriorării rinichilor și oaselor cauzate de această afecțiune genetică rară.
Efectul secundar cel mai frecvent sunt reacțiile în locul injecției, care apar la cel puțin 20% din pacienți. Acestea sunt în general ușoare până la moderate și pot fi gestionate cu îngrijire standard.
Dozele se bazează pe greutatea corporală și sunt administrate prin injecție subcutanată. Pentru pacienți sub 10 kg: 6 mg/kg o dată pe lună timp de 3 luni (inducție), apoi 3 mg/kg o dată pe lună. Pentru 10-20 kg: 6 mg/kg o dată pe lună timp de 3 luni, apoi 6 mg/kg la fiecare 3 luni. Pentru 20 kg și mai mult: 3 mg/kg o dată pe lună timp de 3 luni, apoi 3 mg/kg la fiecare 3 luni.
Lumasiran funcționează prin blocarea producției unei enzime numite glicdat oxidază în ficat. Aceasta reduce cantitatea de glicosilat, care este precursorul oxalatului, substanța care se acumulează dăunător în hiperoxaluria primară tip 1. Acest mecanism este eficace indiferent de mutația genetică specifică care cauzeaza boala.
Datele disponibile privind siguranța în sarcină sunt limitate. Studiile pe animale nu au arătat daune fătului în dezvoltare la doze mai mari decât cele utilizate la oameni. Dacă sunteți însărcinată, planificați sarcina sau alăptați, consultați medicul înainte de a utiliza acest medicament.
După injecția subcutanată, lumasiran atinge niveluri stabile ale medicamentului în corp cu dozare regulată. Arată creșteri proporționale cu doza în concentrația sângelui pe întreaga gamă de doze recomandate. Medicamentul este conceput pentru a fi administrat prin injecție și se acumulează în corp cu doze repetate.