Eteplirsen
M09AX06Eteplirsen este utilizat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții cu mutație confirmată a genei DMD care permite omiterea exonului 51. Medicamentul ajută mușchii să producă o formă funcțională a proteinei distrofină. Aprobarea se bazează pe nivelurile crescute de distrofină observate în țesutul muscular.
Efectele secundare cel mai frecvente sunt pierderea echilibrului și vomitele. Apar la cel puțin 35% din pacienți și sunt mai frecvente decât la pacienții care primesc placebo. Raportați orice efect secundar suspectat medicului dumneavoastră.
Doza recomandată este 30 miligrame pe kilogram de greutate corporală administrate o dată pe săptămână ca infuzie intravenă timp de 35 până la 60 de minute. Medicamentul trebuie filtrat printr-un filtru în linie de 0,2 micron și diluat înainte de administrare. Dacă o doză programată se omite, administrați-o cât mai curând posibil.
Eteplirsen se leagă de exonul 51 al ARNm din gena DMD și determină omiterea acestuia în timpul producției de proteine. Aceasta permite celulelor să producă o versiune scurtată, dar totuși funcțională a proteinei distrofină, ceea ce ajută la menținerea forței și funcției musculare.
În prezent, nu sunt disponibile date umane sau animale privind utilizarea eteplirsen în timpul sarcinii. Femeile în vârstă reproductivă ar trebui să discute planurile de sarcină cu medicul lor înainte de a începe tratamentul. Datele generale arată că malformațiile congenitale apar în 2-4% din sarcini și avortul în 15-20% din sarcinile recunoscute.
După infuzie intravenă, eteplirsen este eliminat din fluxul sanguin în principal în decurs de 24 de ore, arătând o scădere multifazică a nivelurilor din sânge. Medicamentul nu se acumulează în corp cu doza săptămânală, iar dozele sunt proporționale cu nivelurile din sânge pe întreaga gamă terapeutică recomandată.