Patisiran

Patisiran se utilizează pentru tratamentul polineuropatiei cauzate de amiloidoza cu transtiretină de origine ereditară la adulți. Acționează prin reducerea proteinei anormale care dăunează nervilor.

Efectele secundare cele mai frecvente sunt infecțiile tractului respirator superior și reacțiile asociate infuziei. Reacțiile asociate infuziei pot include simptome care apar în timpul sau scurt după infuzia intravenoasă.

Patisiran se administrează prin infuzie intravenoasă o dată la fiecare 3 săptămâni. Dozarea se bazează pe greutatea corporală: pacienții care cântăresc mai puțin de 100 kg primesc 0,3 mg/kg, în timp ce pacienții care cântăresc 100 kg sau mai mult primesc 30 mg. Înainte de infuzie, pacienții primesc premedicație cu un corticosteroid, paracetamol și un antihistaminic. Infuzia durează aproximativ 80 de minute.

Patisiran este material genetic (ARN de interferență mic) care funcționează prin blocarea producției proteinei transtitretine anormale. Reduce atât formele mutante, cât și formele normale ale proteinei, scăzând depozitele în țesuturi și reducând daunele nervilor.

Există date limitate privind utilizarea patisiran în timpul sarcinii. Un registru de sarcină monitorizează rezultatele la femeile expuse acestui medicament în timpul sarcinii. Patisiran reduce nivelurile de vitamina A, deci se recomandă suplimentarea cu vitamina A. Femeile gravide sau medicii lor trebuie să contacteze programul de sarcină pentru înregistrare.

După infuzia intravenoasă, nivelurile patisiran din sânge cresc proporțional cu doza. Majoritatea medicamentului se leagă de particulele de lipide în circulație. La doza standard de 0,3 mg/kg la fiecare 3 săptămâni, nivelurile în stare de echilibru sunt atinse după aproximativ 6 luni de tratament.