Ivacaftor

Ivacaftorul este folosit pentru tratarea fibrozei chistice la persoane în vârstă de 1 lună și mai vârstnici care poartă cel puțin o mutație CFTR responsivă la acest medicament. Un test genetic trebuie să confirme prezența unei mutații responsive înainte de a începe tratamentul.

Efectele adverse frecvente includ durere de cap, durere în gât, infecție a tractului respirator superior, congestie nazală, dureri abdominale, inflamație a gâtului și sinusurilor, diaree și erupție. Reacții rare, dar grave pot include creșterea enzimelor hepatice, reacții alergice inclusiv anafilaxie, presiune crescută în interiorul craniană și cataractă.

Doza depinde de vârstă și greutate. Sugarii cu vârsta 1-2 luni și cântăresc 3 kg sau mai mult primesc 5,8 mg de două ori pe zi. De la 2-4 luni, doza este 13,4 mg de două ori pe zi. De la 4-6 luni în sus, dozele cresc la 25 mg de două ori pe zi, ajustând pentru greutate. Copiii cu vârsta de 6 ani și mai mari care cântăresc 14 kg sau mai mult iau 150 mg de două ori pe zi. Toate dozele trebuie luate cu o masă bogată în grăsimi, iar pungile de praf trebuie amestecate cu mâncare moale sau lichid.

Ivacaftorul funcționează prin îmbunătățirea activității proteinei CFTR, care este un canal de clorură găsit pe suprafața celulelor în mai mulți organi. Medicamentul crește deschiderea acestui canal, permițând mai mulți ioni de clor să treacă și îmbunătățește transportul de sare și lichid în căile respiratorii.

Datele umane asupra utilizării ivacaftorului în sarcină sunt limitate. Studiile pe animale la șobolani și iepuri în timpul dezvoltării organelor nu au arătat defecte de naștere sau vătămare a fătului la doze mult mai mari decât cele utilizate la oameni. Riscurile și beneficiile potențiale trebuie discutate cu un furnizor de îngrijiri medicale.

După o singură doză, ivacaftorul atinge niveluri maxime în sânge în aproximativ 4 ore atunci când este luat cu mâncare. Cu dozare de două ori pe zi, nivelurile la starea de echilibru sunt atinse în 3 până la 5 zile. Medicamentul se acumulează în corp cu doze repetate, nivelurile crescând aproximativ 2 până la 3 ori mai mari decât după o singură doză.